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| Sarah Tabrizi, a pesquisadora que liderou o estudo |
Testes clínicos feitos por pesquisadores da
Universidade College London (Reino Unido) corrigiram o defeito genético que
causa a doença neurodegenerativa de Huntington.
O medicamento experimental, injetado na coluna
vertebral dos pacientes, baixou com segurança os níveis de proteínas tóxicas
nos seus cérebros.
Agora, há esperança de que essa condição mortal possa ser
interrompida, e eventualmente até curada.
O que estamos tentando parar: a terrível doença de Huntington
A doença de Huntington é uma das mais
devastadoras existentes. Alguns pacientes a descrevem como uma mistura de
Parkinson, Alzheimer e Lou Gehrig.
“Você termina em quase um estado vegetativo, é
um fim horrível”, disse Peter Allen, 51 anos, um dos pacientes do estudo, que
está nos estágios iniciais de Huntington.
A doença é hereditária. Peter viu sua mãe, seu
tio e sua avó morrerem dela. Testes mostram que seu irmão e sua irmã também
desenvolverão a doença. Os três têm oito filhos – todos jovens adultos, cada um
dos quais com 50% de chances de desenvolver a doença.
A morte imparável de células cerebrais deixa os
pacientes em um declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento,
memória e capacidade de pensar com clareza.
A doença geralmente afeta as pessoas em seu
auge – em seus 30 e 40 anos. Os pacientes morrem cerca de 10 a 20 anos após o
início dos sintomas.
O estudo
A doença de Huntington é causada por um erro em
uma seção de DNA chamada de gene huntingtin. Normalmente, ela contém as
instruções para fazer a proteína huntingtina, vital para o desenvolvimento do
cérebro. Um erro genético corrompe a proteína e a transforma em uma assassina
de células cerebrais.
O novo tratamento é projetado para silenciar
esse gene. No estudo, 46 pacientes receberam injeções com o medicamento direto
no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.
O procedimento foi realizado no Centro de
Neurologia Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de Neurologia e
Neurocirurgia em Londres. Os médicos não sabiam o que aconteceria. Um receio
era de que as injeções causassem meningite fatal.
Felizmente, o primeiro teste clínico em humanos mostrou que a
droga era segura, bem tolerada pelos pacientes e capaz de reduzir significativamente
os níveis de huntingtina no cérebro.
Resultados promissores
Os médicos não estão chamando sua descoberta de
cura. Eles ainda precisam de dados fundamentais de longo prazo para saber se
essa redução dos níveis de huntingtina irá mudar o curso da doença.
No entanto, a pesquisa com animais sugere que
isso vai ocorrer. Algumas funções motoras já foram recuperadas nesses
experimentos.
“Tenho visto pacientes na clínica há quase 20 anos, vi muitos dos
meus pacientes ao longo desse tempo morrerem. Pela primeira vez temos esperança
de uma terapia que um dia pode retardar ou prevenir a doença de Huntington”,
disse Sarah Tabrizi, pesquisadora e diretora do Huntington’s Disease Center da
Universidade College London ao portal BBC.
O próximo passo é estabelecer se a doença pode
ser abrandada e, em última instância, prevenida, tratando os portadores de
Huntington antes de eles desenvolverem quaisquer sintomas.
Esperança para outras doenças degenerativas
John Hardy, que recebeu o prêmio Breakthrough
Prize por seu trabalho com a doença de Alzheimer, disse à BBC que esse é,
potencialmente, o maior avanço no tratamento de doenças neurodegenerativas nos
últimos 50 anos.
O cientista, que não esteve envolvido na pesquisa, acredita que a
mesma abordagem pode ser possível em outras condições que apresentam acumulação
de proteínas tóxicas no cérebro, como Parkinson e Alzheimer.
Inclusive, novos estudos estão sendo planejados
para usar a técnica de silenciamento de genes para diminuir os níveis de tau,
proteína que causa Alzheimer e outras demências.
Enquanto essa pesquisa representa um enorme
passo em frente, ainda não está claro se o silenciamento de genes vai funcionar
em outras doenças neurodegenerativas.
Os detalhes destes testes clínicos serão
apresentados e publicados no próximo ano. [BBC]
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